Erfolg für die Forschung zu Seltenen Erkrankungen: Wichtige Publikation zum Neugeborenen-Screening auf Metachromatische Leukodystrophie
Die jüngst im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie zum Neugeborenen-Screening und zur präsymptomatischen Behandlung der Metachromatischen Leukodystrophie (MLD) markiert einen wichtigen Fortschritt in der Erforschung Seltener Erkrankungen. An diesem Meilenstein waren zahlreiche Ärzt*innen und Wissenschaftler*innen aus verschiedenen Ländern beteiligt, die sich zusammengeschlossen h